Вчені вивчають плюси і мінуси генної терапії

Кістозний фіброз або муковісцидоз - це поширене і дуже хворобливе генетичне захворювання, яке може приводити до інфекцій в легенях, підшлунковій залозі і травній системі. Генна терапія кістозного фіброзу стала доступною в 1990 році, коли вченим вдалося успішно скорегувати дефектний ген, який визначає синтез білка, званого муковісцідозного трансмембранним регулятором провідності. З цього моменту починається етап проривів і вдосконалення технологій в галузі генної терапії цього захворювання, яка, тим не менш, як і раніше володіє як перевагами, так і недоліками.

Наіболее значною перевагою генної терапії кістозного фіброзу є те, що вона дає надію на відновлення здоров'я безлічі людей, які страждають від цього захворювання. В даний час генна терапія може використовуватися для лікування викликаних кістозним фіброзом проблем з легенями.

Учение сподіваються, що в майбутньому технології генної терапії дозволять виліковувати та інші органи, що вражаються даним захворюванням. При цьому кістозний фіброз є не єдиним захворюванням, яке можливо зцілювати подібним чином - генна терапія має достатній потенціал, щоб назавжди позбавляти від безлічі різних захворювань. Кінцева мета дослідників - отримання в результаті можливості викорінення самої основи кістозного фіброза.

Однім з недоліків генної терапії є розбіжності, що виникають навколо цього методу лікування. Деякі ставлять під питання етичність генної терапії, вважаючи, що вчені не повинні втручатися в генетична будова людини. Іншим потенційним мінусом є відносна новизна цієї технології. Дослідники досі вивчають її потенційні побічні ефекти, і багато клінічні дослідження все ще тривають. З цієї причини існує ризик медичних невдач.

Помімо генної терапії, людям, страждаючим від кістозного фіброзу, доступні й інші методи лікування, такі як належне харчування. Пацієнтам з цим захворюванням необхідно слідувати спеціально складеною дієті, яка передбачає отримання додаткових калорій необхідних їм для боротьби з інфекціями. Крім того, в лікуванні цього захворювання може бути корисно збільшення кількості антиоксидантів в організмі. З метою боротьби з бактеріями та інфекціями, пов'язаними з кістозним фіброзом, можуть використовуватися і інгаляційні муколитики і антибіотики. Було показано, що особливими перевагами в лікуванні цього захворювання володіє поширений антибіотик азитроміцин, який здатний зберігати і покращувати функцію легенів.