Синдром Вольфрама – редкая форма сахарного диабета

Мышечный релаксант может быть эффективным препаратом для лечения редкой формы сахарного диабета. Часто назначаемый мышечный релаксант – Дантролен — может быть эффективным средством для лечения редкой, но разрушительной формы сахарного диабета. Препарат Дантролен предотвращает разрушение инсулин-продуцирующих бета-клеток на животных моделях с синдромом Вольфрама и в клетках, взятых у пациентов с этим заболеванием.

Синдром Вольфрама – редкая форма сахарного диабета

Как правило, при синдроме Вольфрама сахарный диабет 1 типа развивается у очень маленьких детей, которым необходимы инъекции инсулина несколько раз в день. Синдром Вольфрама также вызывает потерю слуха, проблемы со зрением и трудности с электролитным балансом. Синдром Вольфрама затрагивает 1 из 500 000 человек во всем мире, а многие пациенты умирают в возрасте 40 лет.

Ученые обнаружили, что повышенные уровни фермента калпаин 2 были основной причиной смерти в клетках головного мозга и инсулин-продуцирующих клетках. Препарат Дантролен снижает уровни фермента, а также предотвращает гибель клеток мозга у животных и на клеточных моделях синдрома Вольфрама. Поскольку препарат уже одобрен FDA, клинические испытания у пациентов с синдромом Вольфрана могут начаться довольно быстро. Ученые планируют проверить препарат сначала у взрослых пациентов с синдромом Вольфрама, а при получении положительных результатов – продлить исследования с участием детей.

Дантролен эффективен для лечения редкой формы сахарного диабета

Дантролен часто назначают людям с церебральным параличем или рассеянным склерозом для лечения мышечного спазма. Если препарат окажется эффективным у пациентов с синдромом Вольфрама, Дантролен также может быть эффективным методом лечения для пациентов с более распространенными формами сахарного диабета. Фермент калпаин 2 участвует в метаболизме кальция, является также сверхактивным в клеточных моделях при более распространенных формах сахарного диабета.

Ученые также изучали влияние дантролена на стволовые клетки пациентов с синдромом Вольфрана и их близких родственников (родителей, братьев и сестер). Стволовые клетки в этих исследованиях были выращены из клеток кожи. Исследователи обрабатывали стволовые клетки факторами роста, благодаря чему они дифференцировались в конкретные типы клеток, как нейроны и инсулин-продуцирующие клетки.

Клетки, полученные от пациентов с синдромом Вольфрана, производили высокие уровни кальпаина 2, которые приводили к гибели клеток. Но когда исследователи обрабатывали эти клетки препаратом, все изменилось. Уровни фермента упали, а клетки перестали умирать. Ученые также обнаружили, что Дантролен не токсичен для клеток, выращенных из образцов кожи родственников пациентов. Препарат приводил к гибели клеток пациентов с синдромом Вольфрама, но не вредил клеткам от родителей, братьев и сестер.

Ученые надеются, что Дантролен также может быть эффективным для лечения сахарного диабета 1 и 2 типов. Синдром Вольфрама – это наиболее трудная и редкая форма сахарного диабета. При этом заболевании у пациентов не только повышается уровень сахара в крови, но и возникают многие другие проблемы. Фермент калпаин 2 также играет роль при сахарном диабете 1 и 2 типов. В настоящее время ученые изучают препарат на животных и клеточных моделях этих типов диабета, чтобы увидеть, может ли он защищать инсулин-продуцирующие клетки от гибели.



Таким образом, препарат Дантролен может предотвратить гибель клеток мозга и секретирующих инсулин бета-клеток при синдроме Вольфрама. Ученые также планируют изучить, как препарат влияет на другие ткани, в том числе глаз. Эти исследования начнутся в ближайшее время.