Международные специалисты поделились с ИА ВВС информацией о том, что от генной терапии одного редкого заболевания сетчатки можно ослепнуть, потому как оно наследственное. Ученые готовы показать результаты эксперимента, который закончился успешно. Чтобы это доказать, в нем участвовало 12 добровольцев, у которых был врожденный амавроз Лебера.
Тест проходил еще 4 года назад. Под данным генетическим заболеванием сетчатки понимается гибель светочувствительных клеток, которые нельзя восполнить. В дальнейшем у людей начинает резко падает зрение. Кроме того, от недуга можно даже ослепнуть. Реакции зрачка на свет не будет и может появиться также нистагма, то есть, непроизвольные и ритмичные колебания движения глаз.
Незрячим испытуемым в одно око ученые вводили вирусный вектор, в котором был ген RPE65. Его нехватка лежит в основе этой болезни. После чего специалисты установили, данное лечение – это эксперимент, сумевший улучшить некоторым добровольцам зрение. Отметим, определенных видимых побочных эффектов в результате него обнаружено не было.
Трем людям из общего количества испытуемых ученые вводили вещество генного типа в другой глаз - AAV2-hRPE65v2. Подробнее прочитать отчет можно в иностранном печатном издании «Учение о трансляционной медицине». Нужно сказать, пациенты действительно смогли улучшить собственные зрительные качества. Например, видели очертания в сумерках, затем, различали человеческие лица и ходили по магазинам без сопровождения.
Врач одной детской больницы, расположенной в Филадельфии, Манзар Аштари, рассказал, что во время осуществления магнитно-резонансной томографии, в мозге всех без исключения людей был выявлен процесс работы зрительных центров мозга во время рассматривания всяких предметов. Его коллеги добавили прессе, что в ближайшее время планируют использовать этот лечебный вариант для второго ока у оставшейся части добровольцев.